Brighton: PNT2258 para tratamiento de pacientes con Sindrome de Richter.

Fecha: 2016-01. Area: Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2015-001814-85.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Brighton: PNT2258 para tratamiento de pacientes con Sindrome de Richter.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Cáncer [C04].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase II de PNT2258 en pacientes con Sindrome de Richter (SR).

INDICACIÓN PÚBLICA Síndrome de Richter.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Linfoma difuso de linfocitos B no hodgkiniano del Síndrome de Richter (SR) proveniente de una leucemia linfocítica crónica / linfoma linfocítico de células pequeñas.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1) Se debe obtener del paciente el consentimiento informado por escrito
2) Los participantes deben tener ? 18 años de edad.
3) Se debe haber confirmado histológicamente el diagnóstico del paciente de linfoma difuso de linfocitos B grandes según los criterios de la Organización Mundial de la Salud para el diagnóstico de LNH en el contexto del Sindrome de Richter (SR) proveniente de una leucemia linfocítica crónica / un linfoma linfocítico de células pequeñas (LLC/LLCP).
4) Disponibilidad de tejido tumoral fresco o almacenado para análisis específicos del estudio en el o laboratorios centrales.
5) El paciente debe tener un resultado positivo en una exploración inicial por TEP con FDG-TAC.
6) El paciente debe tener un estado funcional de 0 a 1 en la escala ECOG.
7) Evidencia de progresión de la enfermedad en el momento de entrada en el estudio.
8) El paciente debe de haber suspendido el tratamiento contra el cáncer ? 7 días antes de C1D1 y haberse recuperado hasta ? grado 2 (o basal) de CTCAE de cualquier toxicidad aguda o crónica asociada con el tratamiento previo
9) Todos los pacientes deben haber recibido al menos una pauta previa para la LLC
10) El paciente debe tener un estado funcional orgánico adecuado
11) Capacidad para participar en el estudio clínico durante un mínimo de al menos 2 ciclos (6 semanas).

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1) Neoplasias no hematológicas concurrentes que requieren tratamiento.
2) Más de 1 pauta de tratamiento previa para LDLBG.
3) Variante hodgkiniana del linfoma de Richter, LLC acelerada, linfoma compuesto (es decir, el descubrimiento de la LLC y otro linfoma en el
momento del diagnóstico original), sarcoma interdigitante de células dendríticas, sarcoma y linfoma asociado a VEB o transformación
prolinfocítica.
4) Enfermedad clínicamente significativa simultánea o afección médica podría afectar negativamente a la seguridad del sujeto o perjudicar la evaluación de los resultados del estudio.

VARIABLES PRINCIPALES El criterio de valoración principal es una variable binaria determinada para cada paciente que indica si su enfermedad ha respondido o no a PNT2258 (como se indica por RC/RMC, RP/RMP) en cualquier momento durante el tratamiento utilizando evaluaciones de estudio por imagen basadas en la Clasificación de Lugano (es decir, respuesta basada en TEP con FDG-TAC).

VARIABLES SECUNDARIAS 24 semanas de control de la enfermedad determinada para cada paciente como una variable binaria que indica si tiene o no enfermedad estable o mejor.

OBJETIVO PRINCIPAL Evaluar la tasa de respuesta global (TRG) definida como la proporción de pacientes con respuesta completa (RC/RMC) o respuesta parcial(RP/RMP) según los criterios revisados de 2014 del Grupo de trabajo internacional (IWG) basado en la revisión ciega independiente.

OBJETIVO SECUNDARIO Evaluar la tasa de control de la enfermedad (TCE), la duración de la respuesta global (DRG), el tiempo hasta la respuesta (SR), la supervivencia sin progresión (SSP), la supervivencia global (SG) y la tasa global de supervivencia a los 6 y 12 meses.
Determinar el número de pacientes que reciben trasplante de células madre (TCM) después del tratamiento con PNT2258.
Análisis de biomarcadores para identificar posibles predictores de resultados.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN 9 semanas y 15 semanas después de la basal.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN 24 semanas después de la basal.

JUSTIFICACION ? Es un ensayo clínico para participantes que han sido diagnosticados con el Síndrome de Richter (SR). Al menos 20 adultos con SR se inscribirán en la primera etapa del estudio. Si la primera etapa tiene éxito al mostrar una respuesta de la enfermedad, se inscribirán al menos 49 adultos en este estudio en aproximadamente 50 centros de EE.UU. y Europa. Todos participantes con SR incluidos en este estudio tienen tumores que están influenciados por la proteína BCL2. ProNAi Therapeutics, Inc. ha desarrollado un tipo nuevo de fármaco experimental llamado PNT2258, que puede resultar eficaz para interferir con BCL2, haciendo que las células SR mueran. PNT2258 se encuentra en evaluación y ni la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ni la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (Food and Drug Administration - FDA) ni ninguna otra entidad sanitaria ha autorizado su venta. En este ensayo clínico se está tratando de ver si el PNT2258 muestra indicios de efecto antitumoral midiendo lo que pasa con los tumores después de su exposición al PNT2258. Específicamente, queremos ver si los tumores se reducen (evaluados mediante tomografía computarizada, también conocida como TAC) o tienen menor actividad (evaluado mediante tomografía de emisión positrónica, conocida también como TEP). Si así es el caso, el PNT2258 seguirá con su desarrollo clínico. Esperamos que el PNT2258 se llegue a usar en un grupo mucho más amplio de pacientes de estudio, pero esto no sucederá hasta que tengamos más información proveniente de este estudio sobre la eficacia y la seguridad.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 49.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 25/01/2016. FECHA DICTAMEN 06/05/2016. FECHA INICIO PREVISTA 31/01/2016. FECHA FIN ESPAÑA 07/06/2016. FECHA FIN GLOBAL 07/06/2016. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 18/08/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR ProNAi Therapeutics, Inc. DOMICILIO PROMOTOR 46701 Commerce Center Drive 48170 Plymouth Michigan. PERSONA DE CONTACTO Chiltern International Spain SA - Ricardo Diaz - General Director. TELÉFONO +34 91 187 27 00. FAX +34 91 187 28 49. FINANCIADOR ProNAi Therapeutics, Inc. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

CENTRO 1: CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA

NOMBRE CENTRO CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematologia.

CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 3: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

NOMBRE CENTRO COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA. LOCALIDAD CENTRO SALAMANCA. PROVINCIA SALAMANCA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CASTILLA Y LEON. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematologia.

CENTRO 4: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA. LOCALIDAD CENTRO BADALONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 7: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

NOMBRE CENTRO HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

CENTRO 9: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO J.M. MORALES MESEGUER

NOMBRE CENTRO HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO J.M. MORALES MESEGUER. LOCALIDAD CENTRO MURCIA. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematologia.

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON. LOCALIDAD CENTRO BARCELONA. PROVINCIA BARCELONA. COMUNIDAD AUTÓNOMA CATALUÑA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO PNT2258. DETALLE Treatment on Days 1 to 5 of a 21-day cycle for 8 cycles, followed by treatment on Days 1 to 4 of a 28-day cycle until progressive disease. PRINCIPIOS ACTIVOS rosomidna. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.