ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA.

Fecha: 2015-05. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2010-022235-10.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Azacitidina en niños con SMD o LMMJ.

ESTADO No iniciado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA.

INDICACIÓN PÚBLICA SMD y LMMJ.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Síndrome mielodisplásico avanzado (SMD) y Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ).

CRITERIOS INCLUSIÓN En este estudio existen 5 subgrupos de pacientes elegibles que se incluirán en 5 estratos diferentes:
? estrato 1: pacientes con diagnóstico reciente de SMD primario avanzado (RAEB o RAEB-t) en una ?ventana pre-trasplante de células madre hematopoyéticas?
? estrato 2: pacientes en recaída con SMD primario avanzado en una ?ventana de re-trasplante?. En la recaída se puede continuar la administración de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente.
? estrato 3: pacientes con LMMJ de diagnóstico reciente en una ?ventana de pre-trasplante de células madre hematopoyéticas?.
? estrato 4: pacientes con LMMJ en recaída en una ?ventana re-trasplante?. En la recaída se puede continuar la administración de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente.
? estrato 5: pacientes de diagnóstico reciente o recaída de SMD secundario, tras quimioterapia, radioterapia y/o trasplante de células madre hematopoyéticas o casos secundarios tras el tratamiento previo de anemia aplásica.
Condiciones generales:
? SMD o LMMJ primario o secundario confirmado por los criterios diagnósticos especificados en el protocolo EWOG-MDS de 2006 (véase anexo 1).
? desde 1 mes hasta ? 18 años de edad
? puntuación de Lansky ? 60; o la puntuación de Karnofsky ? 60 (anexo 2)
? Esperanza de vida? 3 meses
? Función renal normal definida como menos de, o igual, a grado 1 NCI-CTCAE
(máx 1.5 x ULN).
? Función hepática normal definida como menos de o igual, a grado 1 NCI-CTCAE
(máx 2.5 x ULN para transaminasas y bilirrubina)
? Sin quimioterapia en las 3 semanas previas al inicio de la medicación del estudio. El periodo de 1 semana de lavado es suficiente para pacientes con LMMJ que reciben 6-
MP o bajas dosis de citarabina.
? Para pacientes con LMMJ: saturación de O2 >92% sin aporte adicional de oxígeno
? Para pacientes con LMMJ: recuento de monocitos en sangre periférica superior a 1.0x109/l
? Para pacientes en recaída tras el trasplante: recuperación de todos los efectos tóxicos de quimioterapia previa/trasplante de células madre hematopoyéticas.
? Capaces de cumplir con el seguimiento programado y con el manejo de la toxicidad.
? Para pacientes en edad fértil, debe obtenerse un test de embarazo negativo antes de entrar en el estudio. Si es necesario, se utilizará un método anticonceptivo eficaz.
? Consentimiento informado por escrito de los pacientes o de los padres/tutores legales de menores de edad, de acuerdo con la legislación y normas locales.

CRITERIOS EXCLUSIÓN Historia clínica previa o actual:
? Otras enfermedades o condiciones médicas graves
? Anomalías genéticas indicativas de LMA
? Pacientes con LMMJ en los que existe sospecha del síndrome de Noonan en base a la historia clínica y/o síntomas
? Pacientes con SMD secundarios con fallo de médula ósea subyacente o SMD familiar
? Enfermedad extramedular aislada
? Infiltración sintomática del SNC
? Infección actual no controlada
? Toxicidad cardiaca (fracción de acortamiento por debajo de 28%)
? No está permitido ningún tratamiento concomitante con otra terapia anti-cáncer
? Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia
? Pacientes cuyo seguimiento no puede realizarse regularmente debido a motivos psicológicos, sociales, familiares o geográficos
? Pacientes que no podrán cumplir las guías de manejo de toxicidades
? Tratamiento previo con un agente dimetilante
? Alergia a azicitidina o manitol.

VARIABLES PRINCIPALES El objetivo principal de este estudio es establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niños con SMD o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado, o en recaída.

VARIABLES SECUNDARIAS Otras variables son:
? Determinar la seguridad y tolerancia de azacitidina en SMD y/o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado, o en recaída.
? Determinar (de forma preliminar) la tasa de remisión hematológica en estos pacientes.
? Describir la duración de la respuesta y el seguimiento a largo plazo, incluyendo el de los pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas tras el tratamiento con azacitidina.
? Determinar los parámetros farmacocinéticos de azacitidina en plasma.
? Estudiar los efectos farmacodinámicos de azacitidina en pacientes pediátricos con SMD o LMMJ.

OBJETIVO PRINCIPAL Establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niños con SMD o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado y en recaída.

OBJETIVO SECUNDARIO - Determinar la seguridad y tolerancia de azacitidina en SMD (primario o secundario) o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado, o en recaída.
- Determinar (de forma preliminar) la tasa de remisión hematológica en estos pacientes.
- Describir la duración de la respuesta y el seguimiento a largo plazo, incluyendo el de los pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas tras el tratamiento con azacitidina.
- Determinar los parámetros farmacocinéticos de azacitidina en plasma.
- Estudiar los efectos farmacodinámicos de azacitidina en pacientes pediátricos con SMD o LMMJ avanzado.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La variable principal puede estar limitada por las toxicidades limitantes de dosis en el ciclo 1 pero la evaluación completa de la variable principal es posible después del tratamiento y tras el final del estudio.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Para la mayoría de las variables, después de 3 ciclos y otros, después de un año tras el trasplante o 1 año después del último tratamiento con azacitidina cuando no se realiza el trasplante.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO Si. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR Si. NIÑOS Si. ADOLESCENTES Si. ADULTOS No. MAYORES DE 64 No. MENORES DE 18 Si. TOTAL 65.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS Si. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 27/05/2015. FECHA DICTAMEN 01/10/2014. FECHA INICIO PREVISTA 01/10/2014. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 16/06/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Erasmus MC. DOMICILIO PROMOTOR Dr. Molewaterplein 60 3015 GJ Rotterdam. PERSONA DE CONTACTO Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - Juan Ignacio de Juan Fernandez. TELÉFONO 0034 91 5733546. FAX 0034 91 5733546. FINANCIADOR Celgene , Go4Children Foundation. PAIS Holanda.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Servicio de Onco-Hematología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN vidaza. DETALLE at least 3 months (for 3 cycles) prior to Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). as long as patient benefits and is not eligible for HSCT. PRINCIPIOS ACTIVOS AZACITIDINE. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para suspensión inyectable. HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.

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