Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) actualmente tratados con eculizumab.

Fecha: 2017-05. Area: Enfermedades [C] - Hematología [C15].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2016-002026-36.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO ALXN1210 versus Eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) actualmente tratados con eculizumab.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Hematología [C15].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA Si.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) actualmente tratados con eculizumab.

INDICACIÓN PÚBLICA Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

INDICACIÓN CIENTÍFICA Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

CRITERIOS INCLUSIÓN 1. Varones o mujeres de 18 años de edad o mayores
2. Deben estar en tratamiento con eculizumab para la HPN durante al menos 6 meses antes del día 1.
3. Lactato deshidrogenasa (LDH) ¿1,5 X límite superior de la normalidad (LSN) en la selección.
4. Diagnóstico documentado de HPN, confirmado mediante evaluación por citometría de flujo de alta sensibilidad
5. Vacuna documentada contra la meningitis meningocócica durante los
3 años antes de, o en el momento de, iniciar el fármaco del estudio.
6. Las mujeres en edad fértil y los pacientes varones con parejas femeninas en edad fértil deben utilizar métodos efectivos de anticoncepción desde la selección y durante 8 meses después de la última dosis de ALXN1210
7. Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito y de cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1. Antecedentes de trasplante de médula ósea.
2. Peso <40 kg en la selección.
3. Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática que, en opinión del investigador o del promotor, impida la participación
4. Afecciones médicas inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia digestiva activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en el plazo de 6 meses antes de la aleatorización, anemia crónica concomitante no relacionada con la HPN)
5. Mujeres que estén embarazadas, en periodo de lactancia o que tienen un resultado positivo en la prueba de embarazo en la selección o el día 1.
6. Participación en otro estudio de intervención con tratamiento o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días anteriores al inicio del
fármaco del estudio el día 1 de este estudio o durante 5 semividas de dicho producto en fase de investigación, lo que sea mayor.

VARIABLES PRINCIPALES Hemólisis medida directamente por la variación porcentual en la lactato
deshidrogenasa (LDH-PCHG).

VARIABLES SECUNDARIAS - Variación en la calidad de vida (CdV) evaluada mediante la escala de Evaluación funcional para el tratamiento de enfermedades crónicas (FACIT)-Fatiga
- Porcentaje de pacientes que logren ausencia de transfusión (AT)
- Proporción de pacientes con hemoglobina estabilizada.

OBJETIVO PRINCIPAL Eficacia de ALXN1210.

OBJETIVO SECUNDARIO Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210
Medidas adicionales de eficacia.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN Semana 26.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Semana 26.

JUSTIFICACION Este ensayo clínico investiga un fármaco en fase de investigación llamado ALXN1210, que está siendo desarrollado como una nueva opción terapéutica para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad que destruye los glóbulos rojos. ALXN1210 trata la HPN bloqueando la actividad del complemento (El sistema de complemento es una parte del sistema que lucha contra las infecciones).
El objetivo de este estudio es comparar ALXN1210 con eculizumab (Soliris®), en pacientes adultos con HPN tratados actualmente con Eculizumab. El estudio consta de un periodo de selección de 4 semanas, un período de tratamiento de 26 semanas, y un periodo de extensión de hasta 2 años. ALXN1210 o eculizumab se administrarán en vena (infusión intravenosa). Unos 125 centros se abrirán en todo el mundo para tratar a 192 sujetos con HPN.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 192.

PROPÓSITO

ATENCIÓN PRIMARIA No. ATENCIÓN ESPECIALIZADA No. HOSPITALIZACIÓN No. MÉDICO No. FARMACÉUTICO No. HISTORIAL CLÍNICO No. BASES DE DATOS No. OTRAS FUENTES No. DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO Si. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA Si. FARMACODINÁMICA Si. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 31/05/2017. FECHA DICTAMEN 29/05/2017. FECHA INICIO PREVISTA 30/04/2017. FECHA INICIO REAL 26/06/2017. FECHA FIN ESPAÑA 12/03/2020. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 02/07/2020. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 08/09/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. DOMICILIO PROMOTOR 100 College Street CT 06510 New Haven. PERSONA DE CONTACTO Alexion Europe SAS - European Clinical Trial Information. TELÉFONO +34 93 2723019. FAX +33 1 4710 0611. FINANCIADOR Alexion Pharmaceuticals Incorporated. PAIS Estados Unidos.

CENTROS

PROVINCIA . COMUNIDAD AUTÓNOMA .

MEDICAMENTOS

MEDICAMENTO 1: ECULIZUMAB

TIPO INTERVENCIÓN Comparador. NOMBRE INTERVENCIÓN Soliris. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS ECULIZUMAB. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC L04AA25 - ECULIZUMAB.

MEDICAMENTO 2: Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. CÓDIGO ALXN1210. DETALLE 2.5 years. PRINCIPIOS ACTIVOS Fc- and CDR-modified humanised monoclonal antibody against C5. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión. HUÉRFANO Si. ATC -.

Fuente de datos: REEC.