Administración intratecal (pauta 100/3) de células mesenquimales troncales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones de la medula espinal crónicamente establecidas.

Fecha: 2015-06. Area: Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2014-005613-24.

TIPO Ensayo.

TITULO PÚBLICO Administración de células mesenquimales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones de la medula espinal crónicamente establecidas.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Sistema Nervioso [C10].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

BAJO NIVEL INTERVENCIÓN No.

ENFERMEDAD RARA No.

RESULTADOS No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Administración intratecal (pauta 100/3) de células mesenquimales troncales adultas autólogas de médula ósea expandidas en lesiones de la medula espinal crónicamente establecidas.

INDICACIÓN PÚBLICA Lesión medular de causa traumática o isquémica, crónicamente establecida y considerada irreversible.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Lesión medular de causa traumática o isquémica, crónicamente establecida y considerada irreversible.

CRITERIOS INCLUSIÓN 1) Lesión medular (nivel A, B, C o D en escalas de ASIA), clínicamente estable, al menos en los 6 meses previos al inicio del ensayo.
2) Estudios previos de Neurofisiología, Resonancia Magnética y Urología que permitan contar con valores basales útiles, al objeto de que puedan ser comparados con las mismas exploraciones tras el tratamiento, y poder obtener datos objetivos de posible eficacia.
3) Edad entre 18 y 70 años.
4) Mujeres y hombres en edad fértil deberán comprometerse a utilizar medidas de anticoncepción desde el momento en que se le realice la extracción de células de su médula ósea hasta 6 meses después de la última administración de CME por punción lumbar.
5) Posibilidad de seguimiento evolutivo y de realizar fisioterapia ambulatoria, durante todo el periodo de tratamiento.
6) Consentimiento informado escrito, conforme a la legislación vigente.
7) Parámetros hematológicos y de creatinina, SGOT y SGPT, en rango de normalidad, de acuerdo a los estándares del laboratorio, aceptándose, no obstante, ligeras modificaciones que se consideren no significativas en el contexto del tratamiento a realizar, según criterio clínico del equipo investigador.

CRITERIOS EXCLUSIÓN 1) Edad inferior a 18 años o superior a 70.
2) Embarazo o lactancia.
3) Enfermedad neoplásica actual o bien en los 5 años previos (diagnosticada o tratada).
4) Pacientes con enfermedad sistémica que se considere puede representar un riesgo añadido al tratamiento.
5) Alteraciones en el estudio genético realizado para descartar riesgo de transformación celular en el proceso de expansión.
6) Pacientes con dudas acerca de su posible cooperación en el mantenimiento de fisioterapia o de controles durante el estudio.
7) Enfermedad neurodegenerativa añadida.
8) Historia de drogadicción, de enfermedad psiquiátrica, o de alergia a los productos proteicos utilizados en el proceso de expansión celular.
9) Serología positiva a HIV y/o sífilis.
10) Hepatitis B o Hepatitis C activa, de acuerdo al análisis de serología.
11) Si en la opinión del investigador existe alguna otra causa por la cual el paciente no se considere candidato al estudio.

VARIABLES PRINCIPALES - Modificaciones en las escalas ASIA y sus subapartados, asi como en las escalas IANR-SCIFRS, PENN, ASHWORTH, EVA, GEFFNER y BDS.
- Modificaciones en los registros neurofisiológicos (Potenciales evocados somato- sensoriales, Potenciales evocados motores y EMG).
- Modificaciones de la morfología medular, tras estudio de neuroimagen (RM de alta definición).
- Modificaciones en registros urodinámicos.

VARIABLES SECUNDARIAS Se evaluarán las posibles modificaciones en los niveles de factores neurotróficos en LCR en el curso del tratamiento (BDNF, GDNF, NGF, CNTF, NT3 y NT4), así como los posibles efectos adversos durante la administración de las CME, aparición de complicaciones y otros efectos adversos tras la misma y durante el periodo de seguimiento.

OBJETIVO PRINCIPAL Analizar la posible eficacia clínica de la administración intratecal, en espacio subaracnoideo, de células mesenquimales troncales adultas autólogas de la médula ósea expandidas ?in vitro? en el tratamiento de pacientes con lesión medular (LEM) crónicamente establecida.

OBJETIVO SECUNDARIO Se consideran como objetivos secundarios: 1) Confirmar la seguridad del tratamiento, y 2) Estudiar las posibles modificaciones en los niveles de factores neutróficos en LCR (BDNF, GDNF, NGF, CNTF, NT3 y NT4) tras la administración subaracnoidea de CME.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN La eficacia se evaluará teniendo en cuenta la variación en la puntuación de las diferentes escalas a lo largo del estudio, en comparación con las puntuaciones obtenidas antes de iniciar el tratamiento, e igualmente comparando los registros neurofisiológicos y urodinámicos, y los datos de morfología medular considerados como datos basales y los obtenidos al finalizar el periodo de seguimiento (mes 10 tras el inicio de la fase de tratamiento).

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante el periodo de seguimiento.

JUSTIFICACION Debido a que la administración de células madre adultas de médula ósea en el espacio subaracnoideo, para tratar de mejorar los déficits funcionales de la lesión medular en pacientes, es ya una estrategia planteada por diferentes grupos al comprobarse en estudios preclínicos que las células alcanzan la zona de lesión medular y pueden ser eficaces para lograr la recuperación funcional en animales parapléjicos con una superioridad mayor respecto a si son administradas por vía sistémica, se plantea la realización de este ensayo clínico, en el que se administran dosis repetidas de CME (células madre de estroma) en espacio subaracnoideo para comprobar la eficacia del tratamiento. Teniendo en cuenta resultados de estudios previos, en el que la eficacia terapéutica parece ser dosis-dependiente, se plantea la administración intratecal, en espacio subaracnoideo, de tres administraciones de 100 millones de CME separadas por intervalos de tres meses en pacientes con lesión medular crónicamente establecida que permitirá conocer la pauta de administración más eficaz al comparar los resultados con los obtenidos en los estudios previos.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II Si. FASE III No. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 02/11/2017. FECHA AUTORIZACIÓN 19/06/2015. FECHA DICTAMEN 09/03/2015. FECHA INICIO PREVISTA 18/05/2015. FECHA INICIO REAL 30/07/2015. FECHA FIN ESPAÑA 04/12/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 05/09/2018. FECHA FIN RECLUTAMIENTO 11/08/2016.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Fundación Investigación Biomédica Hospital Universitario Puerta de Hierro. DOMICILIO PROMOTOR Calle Rufino González 14, esc. 1, 2ºD 28037 Madrid. PERSONA DE CONTACTO Unidad de puesta en marcha. TELÉFONO +34 91 3756930. FAX +34 91 7542721. FINANCIADOR NA. PAIS España.

CENTROS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA. LOCALIDAD CENTRO MAJADAHONDA. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. DEPARTAMENTO Servicio de Neurocirugía. ESTADO Finalizado. FECHA ACTIVACIÓN 02/11/2017. FECHA CIERRE 25/04/2018.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE CIENTÍFICO Células mesenquimales troncales adultas autólogas de medula ósea expandidas. CÓDIGO CME-LEM3. DETALLE 7 meses (3 administraciones). PRINCIPIOS ACTIVOS células mesenquimales troncales adultas autólogas de medula ósea expandidas. FORMA FARMACÉUTICA Suspensión inyectable. HUÉRFANO No. ATC -.

Fuente de datos: REEC.

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