Administración a largo plazo de manitol inhalado en fibrosis quística: estudio de seguridad y eficacia en pacientes adultos con fibrosis quística.

Fecha: 2014-09. Area: Enfermedades [C] - Patologías digestivas [C06].

DATOS GENERALES

IDENTIFICADOR 2013-005357-79.

TIPO Ensayo Clínico.

TITULO PÚBLICO Administración a largo plazo de manitol inhalado en fibrosis quística: estudio de seguridad y eficacia en pacientes adultos con fibrosis quística.

ESTADO EC Finalizado.

ÁREA TERAPÉUTICA Enfermedades [C] - Patologías digestivas [C06].

SEXO Ambos.

INCLUYE PLACEBO No.

INFORMACIÓN

TITULO CIENTÍFICO Administración a largo plazo de manitol inhalado en fibrosis quística: estudio de seguridad y eficacia en pacientes adultos con fibrosis quística.

INDICACIÓN PÚBLICA Fibrosis Quística.

INDICACIÓN CIENTÍFICA Fibrosis Quística.

CRITERIOS INCLUSIÓN El paciente deberá cumplir todos los criterios siguientes:
1. Haber otorgado el consentimiento informado por escrito para participar en este estudio clínico de acuerdo con las regulaciones locales.
2. Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística (valor de cloruros positivo en sudor>=60 mEq/l) y/o genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con la FQ, acompañado por uno o más características clínicas compatibles con el fenotipo de FQ).
3. Tener al menos 18 años de edad.
4. Tener un valor pronosticado de VEM1>40 % y <90 % (según la NHanes III [1]).
5. Ser capaz de realizar todas las técnicas necesarias para medir la función pulmonar;
6. Cumplir los tratamientos de mantenimiento (antibióticos y/o DNasahr), si se utilizan, durante al menos el 80 % del tiempo en las dos semanas previas a la visita 1 y
7. Si se ha utilizado DNasahr y/o antibióticos de mantenimiento, el tratamiento se debe haber establecido al menos 1 mes antes de la selección (visita 0). El paciente debe permanecer con el tratamiento con DNasahr y/o los antibióticos de mantenimiento durante todo el estudio clínico. El paciente no debe comenzar tratamiento con DNasahr ni con antibióticos de mantenimiento durante el estudio clínico.

CRITERIOS EXCLUSIÓN El paciente NO deberá cumplir ninguno de los criterios siguientes:
1. Ser investigadores, personal del centro asociado directamente a este estudio clínico, o sus familias inmediatas. Familiar inmediato se define como un cónyuge, padre/madre, hijo(a) o hermano(a), ya sea biológico o adoptado legalmente.
2. Ser considerado "enfermo terminal" o apto para trasplante de pulmón.
3. Haberse sometido a un trasplante de pulmón.
4. Estar utilizando suero fisiológico hipertónico nebulizado de mantenimiento en las 2 semanas previas a la visita 1.
5. Haber presentado un episodio importante de hemoptisis (> 60 ml) en los tres meses previos a la visita 0.
6. Haber sufrido un infarto de miocardio en los tres meses previos a la visita 0.
7. Haber presentado un accidente cerebrovascular en los tres meses previos a la visita 0.
8. Haberse sometido a una cirugía ocular importante en los tres meses previos a la visita 0.
9. Haberse sometido a una cirugía abdominal, torácica o cerebral importante en los tres meses previos a la visita 0.
10. Tener un aneurisma cerebral, aórtico o abdominal conocido en los 3 meses previos a la visita.0.
11. Estar dando el pecho o embarazada o tener planeado quedarse embarazada durante el estudio clínico.
12. Estar utilizando un método anticonceptivo no fiable (solamente en pacientes del sexo femenino en riesgo de quedar embarazadas);
13. Estar participando en el estudio clínico de otro medicamento en fase de investigación, paralelamente o en las 4 semanas previas a la selección (visita 0).
14. Tener alergia conocida al manitol.
15. Estar utilizando betabloqueantes orales no selectivos.
16. Tener hipertensión no controlada (es decir, TA sistólica > 190 y/o TA diastólica > 100).
17. Tener una afección o estar en una situación que, en opinión del investigador, ponga al paciente en riesgo importante, pueda confundir los resultados o interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio clínico; o
18. PTM fallida o incompleta al entrar al estudio clínico (como se evalúa en la Sección 8.1.1.1).

VARIABLES PRINCIPALES El criterio principal de valoración es la media del cambio en el VEM1 (ml) respecto al inicio (visita 1) durante el período de tratamiento de 26 semanas (hasta la visita 4).

VARIABLES SECUNDARIAS - Cambio medio respecto a la CVF inicial (ml) durante el período de tratamiento de 26 semanas
- Período de tiempo hasta la primera reagudización pulmonar durante el período de tratamiento de 26 semanas
- Número de días con antibioterapia (oral, inhalada o i.v.) a causa de una reagudización pulmonar.
- Número de días en el hospital a causa de una reagudización pulmonar
- Tasa de reagudizaciones pulmonares durante el período de tratamiento de 26 semanas.
- La incidencia de reagudizaciones pulmonares
- Facilidad de expectoración medida con la escala visual analógica, y
- Puntuación en el dominio respiratorio del CFQ-R.

OBJETIVO PRINCIPAL Determinar si el manitol inhalado (400 mg 2 v/día) es superior al control en mejorar la función pulmonar medida por la media del cambio respecto al VEM1 (ml) inicial en el período de tratamiento de 26 semanas en pacientes adultos con fibrosis quística (FQ).

OBJETIVO SECUNDARIO 1.Determinar si manitol inhalado (400 mg 2v/día) es superior al control en mejorar la función pulmonar medida mediante la media del cambio respecto a la CVF (ml) inicial en el período de tto de 26 semanas en adultos con FQ
2.Determinar si el manitol inhalado (400 mg 2v/día) es superior al control en aumentar el período de tiempo hasta la primera reagudización pulmonar en el período de tto de 26 semanas en adultos con FQ
3.Determinar si el manitol inhalado (400 mg 2v/día) en adultos con FQ es superior al control en reducir el nº de días de antibioterapia a causa de una reagudización pulmonar (oral, inhalada o i.v.)
4.Determinar si el manitol inhalado (400 mg 2v/día) en adultos con FQ es superior al control en reducir el nº de días de hospitalización a causa de una reagudización pulmonar; y
5.Determinar si el manitol inhalado (400 mg 2v/día) disminuye el porcentaje de reagudizaciones pulmonares durante el período de tto de 26 semanas en comparación con el control en adultos con FQ.

MOMENTOS PRINCIPALES DE EVALUACIÓN visita 1 y visita 4.

MOMENTOS SECUNDARIOS DE EVALUACIÓN Durante el periodo de tratamiento de 6 semanas.

POBLACIÓN

VOLUNTARIOS SANOS No. PACIENTES Si. POB. VULNERABLE Si. MUJERES USAN ANTICONCEPTIVOS Si. MUJERES NO USAN ANTICONCEPTIVOS No. MUJERES EMBARAZADAS No. MUJERES EN PERÍODO DE LACTANCIA No. SITUACIÓN DE URGENCIA No. SUJETOS INCAPACES DE OTORGAR CONSENTIMIENTO No. INTRAÚTEROS No. PREMATUROS No. RECIEN NACIDOS No. PREESCOLAR No. NIÑOS No. ADOLESCENTES No. ADULTOS Si. MAYORES DE 64 Si. MENORES DE 18 No. TOTAL 440.

PROPÓSITO

DIAGNÓSTICO No. PROFILAXIS No. TRATAMIENTO No. SEGURIDAD Si. EFICACIA Si. FARMACOCINÉTICA No. FARMACODINÁMICA No. BIOEQUIVALENCIA No. DOSIS No. FARMACOGENÉTICA No. FARMACOGENÓMICA No. FARMACOECONÓMICA No. FASE I No. FASE II No. FASE III Si. FASE IV No.

CALENDARIO

FECHA PUBLICACIÓN 17/06/2016. FECHA AUTORIZACIÓN 19/09/2014. FECHA DICTAMEN 05/02/2015. FECHA INICIO PREVISTA 03/11/2014. FECHA FIN ESPAÑA 03/02/2017. FECHA FIN GLOBAL 21/02/2017. FECHA ÚLTIMA ACTUALIZACIÓN 29/06/2017.

PROMOTOR

NOMBRE PROMOTOR Pharmaxis Limited. DOMICILIO PROMOTOR 20 Rodborough Rd 2086 Frenchs Forest, NSW. PERSONA DE CONTACTO Pharmaxis Limited - Lorena Figueroa. TELÉFONO 0034 917088600. FINANCIADOR Pharmaxis Limited. PAIS Australia.

CENTROS

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS. LOCALIDAD CENTRO OVIEDO. PROVINCIA ASTURIAS. COMUNIDAD AUTÓNOMA ASTURIAS. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neumología.

CENTRO 2: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

NOMBRE CENTRO COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ. LOCALIDAD CENTRO MADRID. PROVINCIA MADRID. COMUNIDAD AUTÓNOMA MADRID. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Neumología.

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

NOMBRE CENTRO COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO. LOCALIDAD CENTRO SEVILLA. PROVINCIA SEVILLA. COMUNIDAD AUTÓNOMA ANDALUCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Unidad Fibrosis Quística.

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

NOMBRE CENTRO HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE. LOCALIDAD CENTRO VALENCIA. PROVINCIA VALENCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA VALENCIA. SITUACION Finalizado. DEPARTAMENTO Neumología.

CENTRO 5: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

NOMBRE CENTRO HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA. LOCALIDAD CENTRO MURCIA. PROVINCIA MURCIA. COMUNIDAD AUTÓNOMA MURCIA. SITUACION Inactivo. DEPARTAMENTO Neumología.

MEDICAMENTOS

TIPO INTERVENCIÓN Experimental. NOMBRE INTERVENCIÓN Bronchitol. NOMBRE CIENTÍFICO Bronchitol. DETALLE 26 weeks treatment. PRINCIPIOS ACTIVOS Mannitol. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para inhalación (cápsula dura). HUÉRFANO Si.

Fuente de datos: REEC.